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盛世泰科關注罕見疾病 彌補國內空白

作者: admin

發布時間: 2014/8/27

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    最近由冰桶挑戰賽引發了社會對包括ALS(肌萎縮側索硬化,俗稱“漸凍人”)在內罕見疾病的關注。比如與ALS有相似性的多發性硬化癥,據報道稱2013年霍普金斯的科學家發現,ALS與多發性硬化癥(Multiple Sclerosis, MS)可能存在共同之處。MS研究者或許可以與一些相同的延緩ALS惡化的治療措施相銜接,從而為ALS的治療打開一扇大門。


    針對罕見病治療藥物的開發并沒有被社會所遺忘。據了解,世界多國特別是一些發達國家普遍建立制度鼓勵罕見病治療藥物的開發。2013年國家藥監局發布[201337號文,明確對治療罕見病的創新藥物、仿制藥物實行優先審評,藥物研發企業們也將目光聚焦到了罕見病治療上。


    多發性硬化癥(MS)是最常見的一種中樞神經脫髓鞘疾病,以語言、視力、運動、感覺障礙和腦神經病癥為主要表現。該病癥在美國患者超過35 萬人,國內患者人數在45 萬人,而全球約250 萬。癥狀通常出現在20~40 歲,女性患者數量是男性的2 倍,多數患者處于該病復發期。治療MS 的目的是減低與復發有關的持續時間和癥狀惡化的程度,防止復發的發病率,延遲疾病的積累。


     特立氟胺用于治療多發性硬化癥的藥物,于2012 9 月獲得美國食品藥品監督管理局批準。據盛世泰科總裁余強介紹,該藥的優勢就在于它是口服制劑,使用非常方便,而不像其它類藥物大多數是腸外用藥。由于該藥品的原料及其制劑尚未在中國上市銷售或進口銷售,因此盛世泰科自主對其進行了研究開發,填補國內該品種空白。


    有關ALS


    ALS又稱為盧伽雷氏癥(LouGehrigs disease),1869年由讓-馬丁·沙可(JeanMartinCharcot)首次確診。不過它有個更為形象的俗名——“漸凍人癥”,患者會慢慢失去運動神經的控制,在極為緩慢的過程中一點點痛苦地走向死亡,它是一種不可逆的致死性運動神經元疾病。統計表明,自首發癥狀后,ALS患者的平均生存期為只有35年,雖然有些患者生存期長達10余年,但最終難逃呼吸肌麻痹導致的呼吸衰竭。史蒂芬·霍金是世界上最有名的ALS患者,自21歲被診斷罹患ALS以來,這位物理學家已經與病魔整整抗爭了半個世紀。

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